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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Botulinum neurotoxins Cell therapy Human pluripotent stem cell Neuromuscular Junction Developmental biology Skeletal muscle cells Transcriptomics Flavivirus And SR and OG wrote the paper Myelin Spinal cord Mitochondria Spinal muscular atrophy Action potential duration Age-related macular degeneration Duchenne muscular dystrophy Human induced pluripotent stem cells Criblage à haut débit Peau Differentiation Aging MND Alström Syndrome Drought Induced pluripotent stem cells Retinitis pigmentosa Autophagy AT Abies alba Ageing Trinucleotide repeat expansion Huntington's disease Splicing Cellules souches pluripotentes And OG designed research Animal model Neurons Myotonic Dystrophy type 1 AMPK AS And CM contributed new reagents/analytic tools Neuromuscular junction Thérapie cellulaire Modélisation pathologique Transplantation Neurodegenerative disease Axon guidance Anthropoids Cell–cell communication Biological sciences Alternative splicing High throughput screening Pluripotent stem cells Oligodendrocytes Mécanismes moléculaires Sporadic ALS Cellules souches pluripotentes humaines Forest Human Amd Optogenetics Astrocytes Progeria Secreted vesicles In vitro models Antiviral Human pluripotent stem cells Stem cell Transgenic mouse Amyotrophie spinale infantile Dystrophin RNA biology Jonction neuromusculaire Myotonic dystrophy type 1 Disease modeling Motor neurons Drug repurposing Cellules souches induites à la pluripotence Transgenic mouse model And OG performed research Myotonic Dystrophy Cellules souches humaines induites à la pluripotence Tissue engineering Axial Acoustic cues Cellules souches embryonnaires humaines Myotonic dystrophy Author contributions SR BMP4 Autism Motoneurones Astrocyte Age-related Macular degeneration Pathological modeling Biochemistry And OG analyzed data Aminopyrimidines Arrhythmogenic cardiomyopathy Regenerative medicine Dystrophie Myotonique de type 1

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